News Scientifiche
Un editoriale di recente pubblicazione su Rheumatology, che farà sicuramente discutere gli addetti ai lavori nel settore della Reumatologia, suggerisce la necessità di un superamento dei patient reported outcome (PROs) attuali, che dovrebbero essere non pleonastici rispetto alle misure oggettive di successo/insuccesso terapeutico (secondo gli estensori del commento), ma più vicini alla real life dei pazienti.
I limiti delle misure oggettive nella percezione di malattia dei pazienti
I principi della T2T (raggiungimento della remissione o, quanto meno, della minima attività di malattia) nella gestione della malattie reumatiche e muscoloscheletriche, come l’artrite reumatoide, sono ormai ampiamente accettati in clinica come fondamento di strategie efficaci per il raggiungimento di outcome ottimali di malattia. Ciò detto, parte di questi pazienti continua ad avere outcome di malattia sfavorevoli, nonostante le migliori opzioni terapeutiche disponibili.
Alla luce di quanto detto, pertanto, non è sorprendente riscontrare differenze nella percezione della severità di malattia tra il medico curante e il paziente trattato.
I reumatologi utilizzano, comunemente, l’espressione “insuccesso terapeutico” per indicare l’incapacità di uno specifico trattamento nel raggiungere i goal della terapia T2T, ovvero la remissione o la ridotta attività di malattia nell’AR, sulla base dell’impiego di alcune misure composite di attività di malattia che, nei fatti, integrano la percezione dell’efficacia della cura da parte del paziente e del suo medico curante, essendo il risultato di un insieme di misure soggettive ed oggettive.
Tra le misure più rappresentative di remissione/LDA abbiamo il punteggio DAS-28, quello SDAI e quello CDAI.
Nonostante alcune iniziative in ambito anglosassone abbiano cercato di sollecitare almeno l’impiego del punteggio DAS-28 da parte del paziente in totale autonomia (es: https://www.nras.org.uk/publications/know-your-das), alcuni report hanno anche sottolineato una sostanziale inerzia degli stessi a fare ciò, adducendo problemi legati a tecnicismo spinto nell’utilizzo di questa misura, e sottolineandone i limiti derivanti dal suo impiego perché percepita come non sufficientemente rappresentativa del vissuto effettivo di malattia.
Per molti pazienti, invece, sarebbe più utile utilizzare altri parametri per descrivere il proprio stato percepito di malattia rispetto all’attività di malattia, come il livello di fatigue, la qualità del sonno, l’impatto sulla vita sessuale e la capacità di avere una vita sociale e lavorativa soddisfacenti. La mancanza di valutazione di questi aspetti nella determinazione del punteggio DAS-28 pone, pertanto, delle domande sull’effettiva capacità di questo parametro, da solo, nell’indicare il successo di un trattamento dal punto di vista del paziente.
I limiti dei PROs attuali
Nel corso degli anni si sono moltiplicati PROs per le malattie reumatiche e muscolo-scheletriche – basti pensare al punteggio HAQ per la valutazione della disabilità, disponibile dagli anni ’80 e utilizzato dall’ente regolatorio britannico e dal NICE per effettuare valutazioni farmaco-economiche integrate sull’impiego di farmaci specifici –.
Ciò nonostante, gli estensori dell’editoriale hanno avanzato dubbi sulla reale utilità dei PROs esistenti, in quanto privi di misure significative di altri importanti parametri di malattia come l’impatto sulla partecipazione sociale, l’abilità lavorativa, la vita sessuale, oltre alla qualità del sonno e alla fatigue (nonostante il loro impatto significativo accertato di questi due ultimi fattori su altri outcome di malattia, compresa l’attività di malattia indicata).
Gli unmet need da soddisfare nel prossimo futuro
Alla luce di quanto descritto, gli editorialisti hanno affermato di ritenere ormai improrogabile una rivisitazione delle misure attualmente in uso per la valutazione della malattie reumatiche e muscolo-scheletriche, affinchè questi parametri di valuazione riflettano in modo più compiuto sia le misura oggettive che quelle soggettive di malattia, con un’enfasi sul alcuni elementi bio-psicosociali che influenzano gli outcome di malattia.
“Nell’era attuale delle opzioni terapeutiche multiple disponibili sul mercato, che si connotano, inevitabilmente, per un profilo di effetti collaterali di cui tener conto, si impone la necessità che non solo si incoraggino tutte le misure atte a migliorare il coinvolgimento attivo dei pazienti al percorso di cura, mettendo il paziente al centro delle decisioni relative al trattamento, ma anche che i reumatologi utilizzino in modo efficace le proprie capacità di leadership, con una terminologia di linguaggio e un approccio empatico adattati al singolo paziente che hanno di fronte”.
“Con il comporsi delle differenze di valutazione sulla malattia dei due attori principali del processo di cura (medico e paziente) – aggiungono gli estensori dell’editoriale – in ossequio ai dettami dello sharing decision making (SDM: processo di cura condiviso), sarà sempre di più a portata di mano un miglioramento dell’implementazione delle strategie T2T nel trattamento delle patologie sopra menzionate…”, con il risultato di migliorare l’aderenza alle terapie disponibili, l’altro elemento chiave imprescindibile per il successo della cura.
Nicola Casella
Bibliografia
Nikiphoriu E et al. Are we failing patients in our assessment of treatment failure? Rheumatology, Volume 58, Issue 4, April 2019, Pages 561–562
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Successo terapeutico: siamo davvero in grado di intercettarlo? ovvero...quanto sono utili i PROs (patient reported outcome) attuali?
I limiti delle misure oggettive nella percezione di malattia dei pazienti
I principi della T2T (raggiungimento della remissione o, quanto meno, della minima attività di malattia) nella gestione della malattie reumatiche e muscoloscheletriche, come l’artrite reumatoide, sono ormai ampiamente accettati in clinica come fondamento di strategie efficaci per il raggiungimento di outcome ottimali di malattia. Ciò detto, parte di questi pazienti continua ad avere outcome di malattia sfavorevoli, nonostante le migliori opzioni terapeutiche disponibili.
Alla luce di quanto detto, pertanto, non è sorprendente riscontrare differenze nella percezione della severità di malattia tra il medico curante e il paziente trattato.
I reumatologi utilizzano, comunemente, l’espressione “insuccesso terapeutico” per indicare l’incapacità di uno specifico trattamento nel raggiungere i goal della terapia T2T, ovvero la remissione o la ridotta attività di malattia nell’AR, sulla base dell’impiego di alcune misure composite di attività di malattia che, nei fatti, integrano la percezione dell’efficacia della cura da parte del paziente e del suo medico curante, essendo il risultato di un insieme di misure soggettive ed oggettive.
Tra le misure più rappresentative di remissione/LDA abbiamo il punteggio DAS-28, quello SDAI e quello CDAI.
Nonostante alcune iniziative in ambito anglosassone abbiano cercato di sollecitare almeno l’impiego del punteggio DAS-28 da parte del paziente in totale autonomia (es: https://www.nras.org.uk/publications/know-your-das), alcuni report hanno anche sottolineato una sostanziale inerzia degli stessi a fare ciò, adducendo problemi legati a tecnicismo spinto nell’utilizzo di questa misura, e sottolineandone i limiti derivanti dal suo impiego perché percepita come non sufficientemente rappresentativa del vissuto effettivo di malattia.
Per molti pazienti, invece, sarebbe più utile utilizzare altri parametri per descrivere il proprio stato percepito di malattia rispetto all’attività di malattia, come il livello di fatigue, la qualità del sonno, l’impatto sulla vita sessuale e la capacità di avere una vita sociale e lavorativa soddisfacenti. La mancanza di valutazione di questi aspetti nella determinazione del punteggio DAS-28 pone, pertanto, delle domande sull’effettiva capacità di questo parametro, da solo, nell’indicare il successo di un trattamento dal punto di vista del paziente.
I limiti dei PROs attuali
Nel corso degli anni si sono moltiplicati PROs per le malattie reumatiche e muscolo-scheletriche – basti pensare al punteggio HAQ per la valutazione della disabilità, disponibile dagli anni ’80 e utilizzato dall’ente regolatorio britannico e dal NICE per effettuare valutazioni farmaco-economiche integrate sull’impiego di farmaci specifici –.
Ciò nonostante, gli estensori dell’editoriale hanno avanzato dubbi sulla reale utilità dei PROs esistenti, in quanto privi di misure significative di altri importanti parametri di malattia come l’impatto sulla partecipazione sociale, l’abilità lavorativa, la vita sessuale, oltre alla qualità del sonno e alla fatigue (nonostante il loro impatto significativo accertato di questi due ultimi fattori su altri outcome di malattia, compresa l’attività di malattia indicata).
Gli unmet need da soddisfare nel prossimo futuro
Alla luce di quanto descritto, gli editorialisti hanno affermato di ritenere ormai improrogabile una rivisitazione delle misure attualmente in uso per la valutazione della malattie reumatiche e muscolo-scheletriche, affinchè questi parametri di valuazione riflettano in modo più compiuto sia le misura oggettive che quelle soggettive di malattia, con un’enfasi sul alcuni elementi bio-psicosociali che influenzano gli outcome di malattia.
“Nell’era attuale delle opzioni terapeutiche multiple disponibili sul mercato, che si connotano, inevitabilmente, per un profilo di effetti collaterali di cui tener conto, si impone la necessità che non solo si incoraggino tutte le misure atte a migliorare il coinvolgimento attivo dei pazienti al percorso di cura, mettendo il paziente al centro delle decisioni relative al trattamento, ma anche che i reumatologi utilizzino in modo efficace le proprie capacità di leadership, con una terminologia di linguaggio e un approccio empatico adattati al singolo paziente che hanno di fronte”.
“Con il comporsi delle differenze di valutazione sulla malattia dei due attori principali del processo di cura (medico e paziente) – aggiungono gli estensori dell’editoriale – in ossequio ai dettami dello sharing decision making (SDM: processo di cura condiviso), sarà sempre di più a portata di mano un miglioramento dell’implementazione delle strategie T2T nel trattamento delle patologie sopra menzionate…”, con il risultato di migliorare l’aderenza alle terapie disponibili, l’altro elemento chiave imprescindibile per il successo della cura.
Nicola Casella
Bibliografia
Nikiphoriu E et al. Are we failing patients in our assessment of treatment failure? Rheumatology, Volume 58, Issue 4, April 2019, Pages 561–562
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