News Scientifiche
Risponde all'acronimo CRESS – Composite of Relevant Endpoints for Sjögren’s Syndrome (CRESS) – ed è un outcome composito affidabile e ben bilanciato in grado di valutare l'efficacia del trattamento in pazienti affetti da sindrome di Sjogren. Lo studio è stato pubblicato su the Lancet Rheumatology ed attende ora la validazione in un trial clinico prospettico.
Razionale e disegno dello studio
Fino ad ora, ricordano i ricercatori nell'introduzione allo studio, gli studi che avevano valutato l'efficacia di possibili opzioni terapeutiche nella sindrome di Sjogren si erano avvalsi dell'indice ESSDAI the European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index), uno strumento validato in grado di intercettare solo l'attività sistemica di malattia.
Alcuni trial clinici randomizzati condotti per valutare l'efficacia di alcuni farmaci nella sindrome di Sjogren primaria (rituximab, abatacept e tocilizumab) non avevano soddisfatto gli endpoint primari (indice ESSDAI in primis).
L'obiettivo del nuovo studio è stato quello di mettere a punto una misura di outcome composito per valutare l'efficacia del trattamento in pazienti con Sjogren primario.
CRESS è un nuovo outcome composito che include una combinazione di attività di malattia e di parametri funzionali e sierologici.
Un team multidisciplinare di ricercatori ha selezionato alcuni item clinicamente rilevanti da includere in un endpoint composito. Per ciascuna misura sono stati scelti dei punti di cutoff per la risposta al trattamento basati sull'opinione degli esperti, dati precedentemente pubblicati su miglioramenti minimi clinicamente importanti e dati di trial clinici.
Sono stati presi in considerazione, pertanto, i dati di tre trial clinici multicentrici e controllati vs. placebo sull'impiego di rituximab (Trial of Anti-B Cell Therapy in Patients With Primary Sjögren’s Syndrome [TRACTISS]), abatacept (studio internazionale) e tocilizumab (Efficacy of Tocilizumab in Primary Sjögren’s Syndrome) per validare esternamente CRESS.
Nello specifico, è stato calcolato il numero e la percentuale di pazienti responde per gli item separati di CRESS e per il CRESS totale a 48 setimane per lo studio TRACTISS e a 24 per gli altri due trial.
Il CRESS si componeva di 5 item clinicamente rilevanti e complementari tra loro:
l'attività sistemica di malattia, valutata mediante Clinical ESSDAI
i sintomi riferiti dai pazienti all' EULAR Sjögren’s Syndrome Patient Reported Index
un item relativo alle ghiandole lacrimali basato sul test di Schirmer e il punteggio di stainibg oculare
un item relativo alle ghiandole salivari valutato mediante test della saliva ed ecografia delle ghiandole salivari
un item relativo alla sierologia (fattore reumatoide e livelli IgG)
Le risposte ad almeno 3 item su 5 sono in grado di discernere con maggiore precisione i gruppi di trattamento e rispondono alla definizione di risposta totale CRESS.
Risultati principali
L'analisi post-hoc dei dati dei trial mediante impiego del CRESS hanno mostrato tassi di risposta maggiori tra i pazienti trattati con abatacept e rituximab rispetto a quelli trattati con placebo.
I tassi di risposta totale CRESS tra i partecipanti del trial ASAP-III sono risultati pari al 60% (n=24/40) per i pazienti trattati con abatacept e al 18% (7/37) per quelli trattati con placebo (p<0.0001).
Nello studio TRACTISS, i tassi di risposta totale CRESS sono stati pari al 49% (n=33/67) per rituximab vs. 30% (n=20/66) per il gruppo placebo (p=0,026).
I tassi di risposta sono stati pari al 45% (n=41/92) per abatacept vs. 32% (n=30/95) per placebo (p=0,067) nel trial condotto con abatacept e pari al 18% (10/55) per quello condotto con tocilizumab vs.32% (n=30/95) per il gruppo placebo (p=0,067) nel trial condotto con abatacept vs. 24% per il gruppo placebo (p=0,48) nel trial the Efficacy of Tocilizumab in Primary Sjogren’s syndrome.
Riassumendo
Lo studio rappresenta un importante avanzamento delle ricerche di endoint compositi da impiegare nei futuri trial clinici sull'efficacia dei farmaci nella sindrome di Sjogren.
Tra i limiti principali di questo lavoro si segnala la mancanza di dati disponibili sulla sensitività di questo endpoint nell'intercettare l'outcome in pazienti con malattia di lunga durata, in quanto non presenti nei trial clinici randomizzati presi in considerazione.
NC
Bibliografia
Arends S et al. Composite of relevant endpoints for Sjögren’s syndrome (CRESS): development and validation of a novel outcome measure. Lancet Rheumatol. Published online May 26, 2021. doi:10.1016/S2665-9913(21)00122-3
Leggi
Torna all'archivio
Sindrome di Sjogren, nuovo outcome composito misura in modo più affidabile efficacia trattamento
Razionale e disegno dello studio
Fino ad ora, ricordano i ricercatori nell'introduzione allo studio, gli studi che avevano valutato l'efficacia di possibili opzioni terapeutiche nella sindrome di Sjogren si erano avvalsi dell'indice ESSDAI the European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index), uno strumento validato in grado di intercettare solo l'attività sistemica di malattia.
Alcuni trial clinici randomizzati condotti per valutare l'efficacia di alcuni farmaci nella sindrome di Sjogren primaria (rituximab, abatacept e tocilizumab) non avevano soddisfatto gli endpoint primari (indice ESSDAI in primis).
L'obiettivo del nuovo studio è stato quello di mettere a punto una misura di outcome composito per valutare l'efficacia del trattamento in pazienti con Sjogren primario.
CRESS è un nuovo outcome composito che include una combinazione di attività di malattia e di parametri funzionali e sierologici.
Un team multidisciplinare di ricercatori ha selezionato alcuni item clinicamente rilevanti da includere in un endpoint composito. Per ciascuna misura sono stati scelti dei punti di cutoff per la risposta al trattamento basati sull'opinione degli esperti, dati precedentemente pubblicati su miglioramenti minimi clinicamente importanti e dati di trial clinici.
Sono stati presi in considerazione, pertanto, i dati di tre trial clinici multicentrici e controllati vs. placebo sull'impiego di rituximab (Trial of Anti-B Cell Therapy in Patients With Primary Sjögren’s Syndrome [TRACTISS]), abatacept (studio internazionale) e tocilizumab (Efficacy of Tocilizumab in Primary Sjögren’s Syndrome) per validare esternamente CRESS.
Nello specifico, è stato calcolato il numero e la percentuale di pazienti responde per gli item separati di CRESS e per il CRESS totale a 48 setimane per lo studio TRACTISS e a 24 per gli altri due trial.
Il CRESS si componeva di 5 item clinicamente rilevanti e complementari tra loro:
l'attività sistemica di malattia, valutata mediante Clinical ESSDAI
i sintomi riferiti dai pazienti all' EULAR Sjögren’s Syndrome Patient Reported Index
un item relativo alle ghiandole lacrimali basato sul test di Schirmer e il punteggio di stainibg oculare
un item relativo alle ghiandole salivari valutato mediante test della saliva ed ecografia delle ghiandole salivari
un item relativo alla sierologia (fattore reumatoide e livelli IgG)
Le risposte ad almeno 3 item su 5 sono in grado di discernere con maggiore precisione i gruppi di trattamento e rispondono alla definizione di risposta totale CRESS.
Risultati principali
L'analisi post-hoc dei dati dei trial mediante impiego del CRESS hanno mostrato tassi di risposta maggiori tra i pazienti trattati con abatacept e rituximab rispetto a quelli trattati con placebo.
I tassi di risposta totale CRESS tra i partecipanti del trial ASAP-III sono risultati pari al 60% (n=24/40) per i pazienti trattati con abatacept e al 18% (7/37) per quelli trattati con placebo (p<0.0001).
Nello studio TRACTISS, i tassi di risposta totale CRESS sono stati pari al 49% (n=33/67) per rituximab vs. 30% (n=20/66) per il gruppo placebo (p=0,026).
I tassi di risposta sono stati pari al 45% (n=41/92) per abatacept vs. 32% (n=30/95) per placebo (p=0,067) nel trial condotto con abatacept e pari al 18% (10/55) per quello condotto con tocilizumab vs.32% (n=30/95) per il gruppo placebo (p=0,067) nel trial condotto con abatacept vs. 24% per il gruppo placebo (p=0,48) nel trial the Efficacy of Tocilizumab in Primary Sjogren’s syndrome.
Riassumendo
Lo studio rappresenta un importante avanzamento delle ricerche di endoint compositi da impiegare nei futuri trial clinici sull'efficacia dei farmaci nella sindrome di Sjogren.
Tra i limiti principali di questo lavoro si segnala la mancanza di dati disponibili sulla sensitività di questo endpoint nell'intercettare l'outcome in pazienti con malattia di lunga durata, in quanto non presenti nei trial clinici randomizzati presi in considerazione.
NC
Bibliografia
Arends S et al. Composite of relevant endpoints for Sjögren’s syndrome (CRESS): development and validation of a novel outcome measure. Lancet Rheumatol. Published online May 26, 2021. doi:10.1016/S2665-9913(21)00122-3
Leggi
Torna all'archivio