La società farmaceutica americana Savient Pharmaceuticals ha comunicato che l'Fda ha accettato di esaminare la domanda di registrazione (la cosiddetta Biologics License Application) depositata per il farmaco pegloticase, un nuovo trattamento biologico studiato per le forme di gotta difficili da trattare con il tradizionale allopurinolo o in cui il farmaco non sia tollerato o sia controindicato.
L'Fda ha riconosciuto a pegloticase lo status di priority review, che viene concesso ai farmaci particolarmente innovativi, e che ha come effetto un esame più rapido del dossier, di soli 6mesi anziché nei tradizionali 10 mesi.
La domanda di registrazione si basa su due studi di fase III a 6 mesi e su una fase in aperto per uno di essi.
Un totale di 101 pazienti ha utilizzato il farmaco per almeno 12 mesi.

Pegloticase è una formulazione pegilata di una versione modificata della urato ossidasi, enzima noto anche come uricasi che converte l'acido urico in una forma altamente solubile e quindi facilmente eliminabile.
Più precisamente, la urato ossidasi è un enzima attivo nel catabolismo delle purine. Catalizza l'ossidazione dell'acido urico a 5-idrossiurato. Il prodotto della reazione è instabile e si trasforma spontaneamente in allantoina.

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