Terapia
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Nuovi dati dimostrano che ACZ885, un nuovo anticorpo monoclonale attualmente in fase III, consente di raggiungere una prolungata remissione clinica in alcune rare patologie genetiche autoimmuni, le sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS).
I risultati sono stati presentati al "Fifth International Congress on Familial Mediterranean Fevers and Systemic Autoinflammatory Diseases" svoltosi recentemente a Roma.
Tutti i pazienti trattati con il farmaco hanno evidenziato un miglioramento sintomatologico entro il primo giorno e la completa remissione clinica entro i primi 7 giorni. La remissione clinica è durata, in media, 115 giorni. Lo studio ha coinvolto 20 pazienti affetti da CAPS che hanno ricevuto una iniziezione di 150 mg di ACZ885 ogni 2 mesi.
ACZ885 è un nuovo anticorpo monoclonale interamente umanizzato che ha come target l'interleukina -1ß una proteina di segnale secreta da cellule correlate al sistema immunitario. L'interleuchina-1 agisce come messaggero, regolando la risposta infiammatoria, ma se presente in eccesso può essere dannosa.
Il farmaco viene studiato anche per malattie infiammatorie più comuni, come l'artrite reumatoide, una patologia che affligge fino all'1% della popolazione mondiale. Altri studi sono in corso nell'artrite reumatoide giovanile.
Tra le sindromi periodiche associate alla criopirina vi sono la sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS) e la sindrome di Muckle-Wells ( MWS ).
I sintomi di entrambi questi disordini, sia nei bambini che negli adulti, comprendono: infiammazione, dolore articolare, rash o lesioni cutanee, febbre e brividi di freddo, arrossamento oculare, o dolore e senso di affaticamento.
La sindrome di Muckle-Wells è associata a più grave infiammazione e può comprendere la perdita dell'udito o ipoacusia. Inoltre, alcuni pazienti con sindrome MWS possono anche essere interessati dall'accumulo di una proteina che danneggia gli organi ed il tessuto (amiloidosi).
Negli Stati Uniti, sono circa 300 le persone affette da sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo e da sindrome di Muckle-Wells.
I disordini delle sindromi periodiche associate alla criopirina sono ereditarie. E' responsabile del 50% di questi disordini una mutazione del gene CIAS 1.
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Nuovo biologico efficace in rare malattie autoimmuni
I risultati sono stati presentati al "Fifth International Congress on Familial Mediterranean Fevers and Systemic Autoinflammatory Diseases" svoltosi recentemente a Roma.
Tutti i pazienti trattati con il farmaco hanno evidenziato un miglioramento sintomatologico entro il primo giorno e la completa remissione clinica entro i primi 7 giorni. La remissione clinica è durata, in media, 115 giorni. Lo studio ha coinvolto 20 pazienti affetti da CAPS che hanno ricevuto una iniziezione di 150 mg di ACZ885 ogni 2 mesi.
ACZ885 è un nuovo anticorpo monoclonale interamente umanizzato che ha come target l'interleukina -1ß una proteina di segnale secreta da cellule correlate al sistema immunitario. L'interleuchina-1 agisce come messaggero, regolando la risposta infiammatoria, ma se presente in eccesso può essere dannosa.
Il farmaco viene studiato anche per malattie infiammatorie più comuni, come l'artrite reumatoide, una patologia che affligge fino all'1% della popolazione mondiale. Altri studi sono in corso nell'artrite reumatoide giovanile.
Tra le sindromi periodiche associate alla criopirina vi sono la sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS) e la sindrome di Muckle-Wells ( MWS ).
I sintomi di entrambi questi disordini, sia nei bambini che negli adulti, comprendono: infiammazione, dolore articolare, rash o lesioni cutanee, febbre e brividi di freddo, arrossamento oculare, o dolore e senso di affaticamento.
La sindrome di Muckle-Wells è associata a più grave infiammazione e può comprendere la perdita dell'udito o ipoacusia. Inoltre, alcuni pazienti con sindrome MWS possono anche essere interessati dall'accumulo di una proteina che danneggia gli organi ed il tessuto (amiloidosi).
Negli Stati Uniti, sono circa 300 le persone affette da sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo e da sindrome di Muckle-Wells.
I disordini delle sindromi periodiche associate alla criopirina sono ereditarie. E' responsabile del 50% di questi disordini una mutazione del gene CIAS 1.
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