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Attività di malattia, nuovo coinvolgimento d’organo, qualità della vita, eventi avversi, mortalità: sono questi, stando al gruppo di lavoro OMERACT, i 5 domini considerati “irrinunciabili” nei trial clinici dedicati al trattamento della sindrome di Behcet.
Il documento in questione è stato pubblicato su Arthritis Care & Research.
Razionale del documento
“Nonostante siano già presenti in letteratura numerosi trial sul trattamento della sindrome, condotti con farmaci diversi – spiegano i ricercatori nell’introduzione allo studio – la valutazione della malattia risulta ancora oggi lungi dall’essere ottimale. Nello specifico, si lamenta la mancanza di misure di outcome standardizzate che sia ampiamente accettate e utilizzate in modo standard nei trial sulla terapia di questa condizione”.
“Fino ad ora – continuano – è risultato problematico, nelle valutazione di questi studi, mettere a confronto i risultati dei trial clinici randomizzati condotti con agenti farmacologici differenti o i risultati di studi condotti in centri diversi, combinare i risultati degli studi condotti con uno stesso farmaco nelle metanalisi o combinare dataset di pazienti per analisi aggiuntive. In pratica, l’eterogeneità della malattia, unita alla mancanza di misure di outcome standardizzate, pone ostacoli allo sviluppo di trattamenti sicuramente efficaci per questa sindrome”.
Per colmare questo “unmet need” di standardizzazione e sviluppare un set di misure di outcome affidabili, validate e ampiamente accettate per tutti i trial clinici sul Behcet, il gruppo di lavoro OMERACT (the Outcome Measures in Rheumatology Clinical Trials) dedicato alla sindrome ha lanciato un progetto organizzato in più stadi e durato più anni. La maggior parte delle persone coinvolte nella loro implementazione era costituita da membri della Società Internazionale per la malattia di Behcet o da pazienti affetti dalla sindrome.
Cenni sulla metodologia di implementazione
Il lavoro ha previsto, in primis, una rassegna sistematica della letteratura sull’argomento, una survey tra esperti, un meeting sulle misure di outcome che ha coinvolto tutte le parti in causa (esperti, pazienti), una batteria di interviste fatte ai pazienti, una consensus che ha reclutato medici esperti di vari paesi e pazienti che ha utilizzato la metodologia Delphi nel corso del meeting OMERACT del 2018.
A questa consensus hanno preso parte 111 persone votanti, con un accordo medio pari al 90,1% sul documento finale.
Risultati principali
Dai lavori è emerso come i trial sulla sindrome di Behcet si focalizzino spesso sulle manifestazioni specifiche della sindrome e non sulla malattia nella sua interessa. Per questo, sono stati implementati 5 domini considerati irrinunciabili nella valuatazione di un trattamento contro la sindrome: attività di malattia, nuovo coinvolgimento d’organo, qualità della vita, eventi avversi, mortalità.
Non solo: sono stati individuati anche dei sottodomini aggiuntivi considerati irrinunciabili per lo studio di specifici organi/sistemi. Tra questi abbiamo l’acuità visiva, la frequenza di attacchi, la severità oculare e il leakage vascolare per l’occhio; la conta delle articolazioni dolenti e tumefatte per il sistema muscolo-scheletrico; l’estensione della lesione e il dolore associato per il sistema mucocutaneo; le lesioni vascolari, la tromboflebite e la sindrome post-trombotica per il sistema vascolare; l’attività clinica ed endoscopica gastrointestinale per il sistema summenzionato; le lesioni a carico del SNC e la funzione cognitiva e neurologica per il SNC.
Implicazioni dello studio
“Questo set di domini – commentano gli estensori del documento – include una differenza importante dai set precedentemente sviluppati per molte altre malattia come l’artrite reumatoide e le vasculiti ANCA-associate: Invece di un set basato su un unico dominio per l’impiego in tutti i trial, vi è un set imprescindibile di domini da utilizzate in tutti i trial sulla sindrome di Behcet e, al contempo, dei set separati di sotto-domini per ciascuna tipologia di coinvolgimento d’organo, da utilizzare nei trial specificamente focalizzati su un tipo di coinvolgimento”.
“Tale approccio – aggiungono – risponde a due esigenze chiave: 1) la necessità di generare dati su outcome confrontabili per tutti i trial sulla sindrome di Behcet; 2) la consapevolezza che la sindrome influenza molti organi diversi, spesso studiati separatamente e per i quali è possibile osservare differenze nella risposta ai trattamenti e di utilizzo dei farmaci stessi”.
“Per questi motivi – concludono – il set di domini messo a punto rappresenta uno strumento pratico per l’armonizzazione del disegno dei trial clinici in questa malattia che è multisistemica”.
Nicola Casella
Bibliografia
Hatemi G et al. The OMERACT Core Set of Domains for Outcome Measures in Behçet Syndrome. Arthritis Care Res. 2020;doi:10.1002/acr.24511.
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Malattia di Behcet, OMERACT individua 5 domini sui quali testare l'efficacia dei farmaci nei trial clinici
Il documento in questione è stato pubblicato su Arthritis Care & Research.
Razionale del documento
“Nonostante siano già presenti in letteratura numerosi trial sul trattamento della sindrome, condotti con farmaci diversi – spiegano i ricercatori nell’introduzione allo studio – la valutazione della malattia risulta ancora oggi lungi dall’essere ottimale. Nello specifico, si lamenta la mancanza di misure di outcome standardizzate che sia ampiamente accettate e utilizzate in modo standard nei trial sulla terapia di questa condizione”.
“Fino ad ora – continuano – è risultato problematico, nelle valutazione di questi studi, mettere a confronto i risultati dei trial clinici randomizzati condotti con agenti farmacologici differenti o i risultati di studi condotti in centri diversi, combinare i risultati degli studi condotti con uno stesso farmaco nelle metanalisi o combinare dataset di pazienti per analisi aggiuntive. In pratica, l’eterogeneità della malattia, unita alla mancanza di misure di outcome standardizzate, pone ostacoli allo sviluppo di trattamenti sicuramente efficaci per questa sindrome”.
Per colmare questo “unmet need” di standardizzazione e sviluppare un set di misure di outcome affidabili, validate e ampiamente accettate per tutti i trial clinici sul Behcet, il gruppo di lavoro OMERACT (the Outcome Measures in Rheumatology Clinical Trials) dedicato alla sindrome ha lanciato un progetto organizzato in più stadi e durato più anni. La maggior parte delle persone coinvolte nella loro implementazione era costituita da membri della Società Internazionale per la malattia di Behcet o da pazienti affetti dalla sindrome.
Cenni sulla metodologia di implementazione
Il lavoro ha previsto, in primis, una rassegna sistematica della letteratura sull’argomento, una survey tra esperti, un meeting sulle misure di outcome che ha coinvolto tutte le parti in causa (esperti, pazienti), una batteria di interviste fatte ai pazienti, una consensus che ha reclutato medici esperti di vari paesi e pazienti che ha utilizzato la metodologia Delphi nel corso del meeting OMERACT del 2018.
A questa consensus hanno preso parte 111 persone votanti, con un accordo medio pari al 90,1% sul documento finale.
Risultati principali
Dai lavori è emerso come i trial sulla sindrome di Behcet si focalizzino spesso sulle manifestazioni specifiche della sindrome e non sulla malattia nella sua interessa. Per questo, sono stati implementati 5 domini considerati irrinunciabili nella valuatazione di un trattamento contro la sindrome: attività di malattia, nuovo coinvolgimento d’organo, qualità della vita, eventi avversi, mortalità.
Non solo: sono stati individuati anche dei sottodomini aggiuntivi considerati irrinunciabili per lo studio di specifici organi/sistemi. Tra questi abbiamo l’acuità visiva, la frequenza di attacchi, la severità oculare e il leakage vascolare per l’occhio; la conta delle articolazioni dolenti e tumefatte per il sistema muscolo-scheletrico; l’estensione della lesione e il dolore associato per il sistema mucocutaneo; le lesioni vascolari, la tromboflebite e la sindrome post-trombotica per il sistema vascolare; l’attività clinica ed endoscopica gastrointestinale per il sistema summenzionato; le lesioni a carico del SNC e la funzione cognitiva e neurologica per il SNC.
Implicazioni dello studio
“Questo set di domini – commentano gli estensori del documento – include una differenza importante dai set precedentemente sviluppati per molte altre malattia come l’artrite reumatoide e le vasculiti ANCA-associate: Invece di un set basato su un unico dominio per l’impiego in tutti i trial, vi è un set imprescindibile di domini da utilizzate in tutti i trial sulla sindrome di Behcet e, al contempo, dei set separati di sotto-domini per ciascuna tipologia di coinvolgimento d’organo, da utilizzare nei trial specificamente focalizzati su un tipo di coinvolgimento”.
“Tale approccio – aggiungono – risponde a due esigenze chiave: 1) la necessità di generare dati su outcome confrontabili per tutti i trial sulla sindrome di Behcet; 2) la consapevolezza che la sindrome influenza molti organi diversi, spesso studiati separatamente e per i quali è possibile osservare differenze nella risposta ai trattamenti e di utilizzo dei farmaci stessi”.
“Per questi motivi – concludono – il set di domini messo a punto rappresenta uno strumento pratico per l’armonizzazione del disegno dei trial clinici in questa malattia che è multisistemica”.
Nicola Casella
Bibliografia
Hatemi G et al. The OMERACT Core Set of Domains for Outcome Measures in Behçet Syndrome. Arthritis Care Res. 2020;doi:10.1002/acr.24511.
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