Malattie reumatiche
Human Genome Sciences e GlaxoSmithKline hanno annunciato l'inizio di un nuovo studio di fase III, denominato BLISS-SC, un trial multicentrico, randomizzato e in doppio cieco della durata di 52 settimane, disegnato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di belimumab sottocute somministrato una volta alla settimana in pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico in fase attiva e positivi agli autoanticorpi. Il farmaco è già stato approvato dall'Ema e dall'Fda nella formulazione endovenosa.
Il trial arruolerà 816 pazienti, dei quali 544 verranno randomizzati a ricevere belimumab sottocute alla dose da 200 mg. somministrata una volta alla settimana in aggiunta alle cure standard e 272 sono stati assegnati a ricevere il placebo più le cure standard. I pazienti che completeranno le 52 settimane di studio entreranno in una fase di estensione del trial della durata di 6 mesi e riceveranno 200 mg del farmaco sottocute sempre una once a week.
L'endpoint primario dello studio è il tasso di risposta a 52 settimane, misurato mediante l'SLE Responder Index (SRI) che definisce la risposta del paziente in base al miglioramento del punteggio SELENA SLEDAI di 4 punti o più, senza alcun peggioramento clinicamente significativo, e nessun peggioramento clinicamente significativo in Physician's Global Assessment (PGA) definito come aumento di 0,3 punti rispetto al basale con nessuna riacutizzazione ( 1 nuovo BILAG A o 2 nuovi BILAG B ).
Il trial sarà condotto in più di 200 centri e i primi risultati sono attesi per la prima metà del 2014.
Belimumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che riconosce in modo specifico e inibisce l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B o BLyS. Il BLyS è una proteina presente naturalmente scoperta nel 1997 dai ricercatori della Human Genome Sciences. Tale proteina è necessaria affinché i linfociti B maturino e diventino plasmociti. Questi ultimi producono gli anticorpi, la prima linea di difesa dell'organismo contro le infezioni.
Si ritiene che nel lupus e in talune altre malattie autoimmunitarie alte concentrazioni di BLyS contribuiscano alla produzione di autoanticorpi che aggrediscono e distruggono i tessuti sani dell'organismo stesso. La presenza di autoanticorpi sembra essere correlata alla gravità della malattia. Studi preclinici e clinici suggeriscono che belimumab possa ridurre le concentrazioni di autoanticorpi nel LES.
Torna all'archivio
Lupus, al via la fase III per belimumab sottocute
Il trial arruolerà 816 pazienti, dei quali 544 verranno randomizzati a ricevere belimumab sottocute alla dose da 200 mg. somministrata una volta alla settimana in aggiunta alle cure standard e 272 sono stati assegnati a ricevere il placebo più le cure standard. I pazienti che completeranno le 52 settimane di studio entreranno in una fase di estensione del trial della durata di 6 mesi e riceveranno 200 mg del farmaco sottocute sempre una once a week.
L'endpoint primario dello studio è il tasso di risposta a 52 settimane, misurato mediante l'SLE Responder Index (SRI) che definisce la risposta del paziente in base al miglioramento del punteggio SELENA SLEDAI di 4 punti o più, senza alcun peggioramento clinicamente significativo, e nessun peggioramento clinicamente significativo in Physician's Global Assessment (PGA) definito come aumento di 0,3 punti rispetto al basale con nessuna riacutizzazione ( 1 nuovo BILAG A o 2 nuovi BILAG B ).
Il trial sarà condotto in più di 200 centri e i primi risultati sono attesi per la prima metà del 2014.
Belimumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che riconosce in modo specifico e inibisce l'attività biologica dello stimolatore dei linfociti B o BLyS. Il BLyS è una proteina presente naturalmente scoperta nel 1997 dai ricercatori della Human Genome Sciences. Tale proteina è necessaria affinché i linfociti B maturino e diventino plasmociti. Questi ultimi producono gli anticorpi, la prima linea di difesa dell'organismo contro le infezioni.
Si ritiene che nel lupus e in talune altre malattie autoimmunitarie alte concentrazioni di BLyS contribuiscano alla produzione di autoanticorpi che aggrediscono e distruggono i tessuti sani dell'organismo stesso. La presenza di autoanticorpi sembra essere correlata alla gravità della malattia. Studi preclinici e clinici suggeriscono che belimumab possa ridurre le concentrazioni di autoanticorpi nel LES.
Torna all'archivio