Il Chmp ha dato parere positivo all’approvazione di pegloticase per la terapia di pazienti affetti da forme difficili di gotta tofacea in pazienti adulti con lesioni erosive delle articolazioni nei quali non sia stato possibile normalizzare i livelli di acido urico sierico con il tradizionale allopurinolo o in cui questo farmaco non sia tollerato o sia controindicato.

La gotta tofacea è caratterizzata da tofi, cioè depositi di cristalli di urati di sodio, risultati dalla combinazione dell' acido urico con il sodio. La loro formazione è lenta, la consistenza è pietrosa. Di dimensioni variabili, si localizzano al padiglione auricolare e successivamente a gomiti, piedi e mani.

Sviluppato dalla biotech Savient Pharmaceuticals il  farmaco sarà messo in commercio con il marchio Krystexxa.

La domanda di registrazione si basa su due studi di fase III a 6 mesi che hanno arruolato 212 pazienti e su una fase in aperto per uno di essi.  I trial hanno dimostrato la capacità del farmaco di ridurre i depositi di acido urico nelle articolazioni e nei tessuti molli.

Pegloticase è una formulazione pegilata di una versione modificata della urato ossidasi, enzima noto anche come uricasi che converte l'acido urico in una forma altamente solubile e quindi facilmente eliminabile. Più precisamente, la urato ossidasi è un enzima attivo nel catabolismo delle purine. Catalizza l'ossidazione dell'acido urico a 5-idrossiurato. Il prodotto della reazione è instabile e si trasforma spontaneamente in allantoina.