Malattie reumatiche
Fino a un paio di anni l'artrite idiopatica giovanile sistemica era considerata una patologia con un elevato ‘unmet medical need', mancando quasi del tutto di trattamenti specifici e ben tollerati, a parte il cortisone, che come sappiamo è utile nel breve termine ma può essere molto problematico da gestire nel lungo termine.
Adesso, per fortuna ci sono due trattamenti efficaci: uno due è già approvato, tocilizumab, mentre per l'altro (canakinumab) ci sono già forti evidenze cliniche e si è in attesa di approvazione.
A Madrid, durante il congresso annuale della European League Against Rheumatology, sono arrivate nuove conferme anche per quest'ultimo a opera di uno studio presentato dal dott. Nicola Ruperto dell'Ospedale Gaslini di Genova.
Guarda la presentazione all'EULAR del Dott. Ruperto
Questi nuovi dati, frutto di una sottoanalisi dello studio pubblicato a dicembre 2013 sul NEJM, evidenziano l'efficacia di canakinumab, un farmaco biologico che ha come bersaglio l'interleukina-1, nel ridurre l'uso dei farmaci corticosteroidi in pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile sistemica.
La riduzione nell'assunzione di corticosteroidi si è osservata entro 20 settimane di trattamento in quasi la metà dei pazienti trattati (44,5%, p<0,0001). I pazienti nei quali si era ridotto l'uso dei corticosteroidi avevano la malattia attiva in un numero più ridotto di articolazioni.
In questo studio clinico di fase III, i pazienti con età compresa fra 2 e 19 anni e SJIA in fase attiva hanno ricevuto iniezioni sottocutanee di canakinumab (4mg/kg fino a una dose massima di 300 mg) somministrate ogni quattro settimane durante le 20 settimane della fase che ha valutato la possibilità di riduzione dell'uso di cortisone (CS-tapering phase). La riduzione dell'impiego di cortisone veniva attuata quando si raggiungeva l'ACR 50 in assenza di febbre uno di sintomi più caratteristici della malattia in fase attiva.
Circa il 72% dei pazienti arruolati nello studio (92/128) che al basale assumeva il cortisone, sono poi entrati nella fase di riduzione dell'impiego di questo farmaco e il 44,5% (57/128) hanno raggiunto l'end point primario di riduzione dell'uso del farmaco (" CS-tapering successes").
Al termine di questa fase, il 33% dei pazienti (42/128) aveva smesso di assumere il cortisone e il 19% (24/128) assumeva una dose ≤0.2 mg/kg/die (un end point secondario).
I 42 pazienti che avevano smesso di assumere il cortisone rispetto a chi assumeva il farmaco al basale erano di età leggermente superiore ( 9 anni vs 8), e con un numero più ridotto di articolazioni infiammate o con limitazioni nel movimento. (7 vs. 11 e 5,5 vs. 10).
La SJIA è il sottotipo più grave di artrite idiopatica giovanile e può colpire i bambini già da due anni di età e perdurare in età adulta. Sebbene la patologia possa avere conseguenze letali, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate. I corticosteroidi vengono spesso utilizzati per trattare i sintomi e il dolore, nonostante il loro utilizzo prolungato possa essere associato a eventi avversi potenzialmente gravi, come sindrome di Cushing, arresto della crescita e osteoporosi.
Alcuni bambini possono avere una crescita ritardata e più lenta ed essere meno alti dei coetanei sani, questo avviene soprattutto nelle forme poliarticolari più gravi e nelle forme sistemiche, se l'infiammazione si mantiene a lungo attiva e se richiede prolungate terapie con il cortisone. Il cortisone rallenta la crescita staturale, va perciò somministrato quando è necessario, ma alla dose minima efficace e per il più breve periodo di tempo, solitamente nell'attesa che altre terapie più lente ad agire facciano il loro effetto.
I corticosteroidi rappresentano la terapia di fondo dell'artrite giovanile idiopatica sistemica (SJIA). Tuttavia I loro noti effetti collaterali comprendono aumento della pressione arteriosa, aumento di peso, aumento del rischio di contrarre infezioni, glicemia elevate e osteoporosi. La riduzione dei livelli di cortisone è dunque un fatto quanto mai auspicabile.
BIBLIOGRAFIA
1.Ruperto N et al., Baseline characteristics of patients with active systemic JIA successfully discontinuing corticosteroid while receiving canakinumab: secondary analysis from a pivotal Phase 3 trial [abstract]. EULAR Annual European Congress of Rheumatology; 12-15 June 2013; Madrid, Spain. Abstract nr. OP0136
2.Cassidy, J.T., and R.E. Petty. 2001. Textbook of Pediatric Rheumatology. W.B. Saunders, Philadelphia, PA. 976 pp.
3.Ruperto N. et al. Two Randomized Trials of Canakinumab in Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis. N Engl J Med. 2012;367:2396-406.
Torna all'archivio
Artrite idiopatica giovanile idiopatica, meno cortisone con canakinumab
Adesso, per fortuna ci sono due trattamenti efficaci: uno due è già approvato, tocilizumab, mentre per l'altro (canakinumab) ci sono già forti evidenze cliniche e si è in attesa di approvazione.
A Madrid, durante il congresso annuale della European League Against Rheumatology, sono arrivate nuove conferme anche per quest'ultimo a opera di uno studio presentato dal dott. Nicola Ruperto dell'Ospedale Gaslini di Genova.
Guarda la presentazione all'EULAR del Dott. Ruperto
Questi nuovi dati, frutto di una sottoanalisi dello studio pubblicato a dicembre 2013 sul NEJM, evidenziano l'efficacia di canakinumab, un farmaco biologico che ha come bersaglio l'interleukina-1, nel ridurre l'uso dei farmaci corticosteroidi in pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile sistemica.
La riduzione nell'assunzione di corticosteroidi si è osservata entro 20 settimane di trattamento in quasi la metà dei pazienti trattati (44,5%, p<0,0001). I pazienti nei quali si era ridotto l'uso dei corticosteroidi avevano la malattia attiva in un numero più ridotto di articolazioni.
In questo studio clinico di fase III, i pazienti con età compresa fra 2 e 19 anni e SJIA in fase attiva hanno ricevuto iniezioni sottocutanee di canakinumab (4mg/kg fino a una dose massima di 300 mg) somministrate ogni quattro settimane durante le 20 settimane della fase che ha valutato la possibilità di riduzione dell'uso di cortisone (CS-tapering phase). La riduzione dell'impiego di cortisone veniva attuata quando si raggiungeva l'ACR 50 in assenza di febbre uno di sintomi più caratteristici della malattia in fase attiva.
Circa il 72% dei pazienti arruolati nello studio (92/128) che al basale assumeva il cortisone, sono poi entrati nella fase di riduzione dell'impiego di questo farmaco e il 44,5% (57/128) hanno raggiunto l'end point primario di riduzione dell'uso del farmaco (" CS-tapering successes").
Al termine di questa fase, il 33% dei pazienti (42/128) aveva smesso di assumere il cortisone e il 19% (24/128) assumeva una dose ≤0.2 mg/kg/die (un end point secondario).
I 42 pazienti che avevano smesso di assumere il cortisone rispetto a chi assumeva il farmaco al basale erano di età leggermente superiore ( 9 anni vs 8), e con un numero più ridotto di articolazioni infiammate o con limitazioni nel movimento. (7 vs. 11 e 5,5 vs. 10).
La SJIA è il sottotipo più grave di artrite idiopatica giovanile e può colpire i bambini già da due anni di età e perdurare in età adulta. Sebbene la patologia possa avere conseguenze letali, le opzioni terapeutiche disponibili sono limitate. I corticosteroidi vengono spesso utilizzati per trattare i sintomi e il dolore, nonostante il loro utilizzo prolungato possa essere associato a eventi avversi potenzialmente gravi, come sindrome di Cushing, arresto della crescita e osteoporosi.
Alcuni bambini possono avere una crescita ritardata e più lenta ed essere meno alti dei coetanei sani, questo avviene soprattutto nelle forme poliarticolari più gravi e nelle forme sistemiche, se l'infiammazione si mantiene a lungo attiva e se richiede prolungate terapie con il cortisone. Il cortisone rallenta la crescita staturale, va perciò somministrato quando è necessario, ma alla dose minima efficace e per il più breve periodo di tempo, solitamente nell'attesa che altre terapie più lente ad agire facciano il loro effetto.
I corticosteroidi rappresentano la terapia di fondo dell'artrite giovanile idiopatica sistemica (SJIA). Tuttavia I loro noti effetti collaterali comprendono aumento della pressione arteriosa, aumento di peso, aumento del rischio di contrarre infezioni, glicemia elevate e osteoporosi. La riduzione dei livelli di cortisone è dunque un fatto quanto mai auspicabile.
BIBLIOGRAFIA
1.Ruperto N et al., Baseline characteristics of patients with active systemic JIA successfully discontinuing corticosteroid while receiving canakinumab: secondary analysis from a pivotal Phase 3 trial [abstract]. EULAR Annual European Congress of Rheumatology; 12-15 June 2013; Madrid, Spain. Abstract nr. OP0136
2.Cassidy, J.T., and R.E. Petty. 2001. Textbook of Pediatric Rheumatology. W.B. Saunders, Philadelphia, PA. 976 pp.
3.Ruperto N. et al. Two Randomized Trials of Canakinumab in Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis. N Engl J Med. 2012;367:2396-406.
Torna all'archivio