Terapia
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In occasione dell'EULAR, sono stati presentati nuovi dati che dimostrano l'efficacia di tocilizumab nell'Artrite Idiopatica Giovanile (AIG) a esordio sistemico, una grave forma di artrite giovanile per la quale non esistono attualmente terapie approvate. Tocilizumab è stato anche ben tollerato dai bambini affetti da AIG con un profilo di sicurezza simile a quello rilevato dagli studi condotti sull'AR negli adulti.
I dati provengono da uno studio denominato TENDER, un trial di fase III, e dimostrano che l'85% dei pazienti, a seguito di tre mesi di terapia con tocilizumab, ha ottenuto il 30% di miglioramento dei segni e dei sintomi dell'Artrite Idiopatica Giovanile ad esordio sistemico (ACR30), oltre all'assenza di febbre, una caratteristica primaria di questa malattia, a confronto con il 24% trattati con placebo.
Ulteriori dati hanno dimostrato che il 70% dei pazienti ha ottenuto il 70% di miglioramento (ACR70) e il 37% ha raggiunto il 90% (ACR90). Inoltre quasi due terzi dei pazienti non hanno presentato eruzioni cutanee dopo tre mesi di terapia.
I risultati dello studio TENDER riflettono gli studi giapponesi precedentemente condotti, che hanno dimostrato l'alto grado di efficacia di tocilizumab, ben tollerato in bambini affetti da AIG ad esordio sistemico che dimostravano intolleranza o una risposta inadeguata ai corticosteroidi sistemici e agli immunosoppressori. Non sono stati osservati nuovi segnali rilevanti in termini di sicurezza e il profilo degli eventi indesiderati era simile a quello rilevato dagli studi sull'artrite reumatoide negli adulti, in linea con le aspettative in relazione a questa tipologia di pazienti.
Tocilizumab inibisce l'attività dell'interleuchina-6 (IL-6), una sostanza che contribuisce ai principali sintomi caratteristici dell'AIG ad esordio sistemico, fra cui infiammazione sinoviale cronica, danni della cartilagine articolare, febbre, anemia, menomazione della crescita e osteoporosi.
Informazioni sullo studio TENDER
L'obiettivo dell'analisi di questo studio controllato con placebo era quello di valutare l'efficacia sui segni e sui sintomi, nonché la sicurezza nel breve termine di tocilizumab in confronto ai placebo in 112 pazienti affetti da AIG ad esordio sistemico attiva. Ulteriori obiettivi erano l'efficacia contro le caratteristiche sistemiche comuni dell'AIG ad esordio sistemico, la riduzione degli steroidi, la riduzione di altri farmaci concomitanti, la sicurezza nella somministrazione cronica e i biomarker.
In questo studio randomizzato, ai pazienti è stato somministrato tocilizumab 8 mg/kg (se il peso è ≥ 30 kg) e 12 mg/kg (se il peso è < 30 kg), ogni 2 settimane, contro le infusioni di placebo per 12 settimane. Ai pazienti è stata inoltre data l'opzione di essere reclutati per l'analisi sul lungo-termine, con follow-up open label ("in aperto"). Lo studio è stato effettuato in stretta collaborazione con gruppi di PRINTO (Paediatric Rheumatology International Trials Organisation) e PRCSG (Paediatric Rheumatology Collaborative Study).
L'AIG ad esordio sistemico è caratterizzata da artrite cronica, accompagnata da febbre intermittente, eruzioni cutanee, anemia, ingrossamento del fegato e/o della milza e infiammazione dell'endocardio e/o del mesotelio. Il picco di età dell'AIG ad esordio sistemico è tra i 18 mesi e i due anni, sebbene si verifichi la persistenza della malattia in età adulta.
Il suo decorso è variabile e, nei casi più gravi, fino a due terzi dei pazienti presenta artrite cronica e persistente e circa la metà di essi svilupperà una disabilità significativa. La malattia presenta la peggiore prognosi a lungo termine rispetto a tutti i sottotipi di artrite che colpiscono i bambini ed è responsabile di almeno i due terzi del totale dei decessi dei bambini affetti da artrite, con un tasso complessivo di mortalità stimato fra il due e il quattro per cento.
Non vi sono terapie approvate per la AIG ad esordio sistemico e il trattamento attuale consiste nella somministrazione di un'alta dose di corticosteroidi per controllare i sintomi sistemici. Tuttavia, ciò non migliora la prognosi a lungo termine e il loro uso è accompagnato da gravi effetti collaterali.
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Tocilizumab, dati positivi nell'AR giovanile a esordio sistemico
I dati provengono da uno studio denominato TENDER, un trial di fase III, e dimostrano che l'85% dei pazienti, a seguito di tre mesi di terapia con tocilizumab, ha ottenuto il 30% di miglioramento dei segni e dei sintomi dell'Artrite Idiopatica Giovanile ad esordio sistemico (ACR30), oltre all'assenza di febbre, una caratteristica primaria di questa malattia, a confronto con il 24% trattati con placebo.
Ulteriori dati hanno dimostrato che il 70% dei pazienti ha ottenuto il 70% di miglioramento (ACR70) e il 37% ha raggiunto il 90% (ACR90). Inoltre quasi due terzi dei pazienti non hanno presentato eruzioni cutanee dopo tre mesi di terapia.
I risultati dello studio TENDER riflettono gli studi giapponesi precedentemente condotti, che hanno dimostrato l'alto grado di efficacia di tocilizumab, ben tollerato in bambini affetti da AIG ad esordio sistemico che dimostravano intolleranza o una risposta inadeguata ai corticosteroidi sistemici e agli immunosoppressori. Non sono stati osservati nuovi segnali rilevanti in termini di sicurezza e il profilo degli eventi indesiderati era simile a quello rilevato dagli studi sull'artrite reumatoide negli adulti, in linea con le aspettative in relazione a questa tipologia di pazienti.
Tocilizumab inibisce l'attività dell'interleuchina-6 (IL-6), una sostanza che contribuisce ai principali sintomi caratteristici dell'AIG ad esordio sistemico, fra cui infiammazione sinoviale cronica, danni della cartilagine articolare, febbre, anemia, menomazione della crescita e osteoporosi.
Informazioni sullo studio TENDER
L'obiettivo dell'analisi di questo studio controllato con placebo era quello di valutare l'efficacia sui segni e sui sintomi, nonché la sicurezza nel breve termine di tocilizumab in confronto ai placebo in 112 pazienti affetti da AIG ad esordio sistemico attiva. Ulteriori obiettivi erano l'efficacia contro le caratteristiche sistemiche comuni dell'AIG ad esordio sistemico, la riduzione degli steroidi, la riduzione di altri farmaci concomitanti, la sicurezza nella somministrazione cronica e i biomarker.
In questo studio randomizzato, ai pazienti è stato somministrato tocilizumab 8 mg/kg (se il peso è ≥ 30 kg) e 12 mg/kg (se il peso è < 30 kg), ogni 2 settimane, contro le infusioni di placebo per 12 settimane. Ai pazienti è stata inoltre data l'opzione di essere reclutati per l'analisi sul lungo-termine, con follow-up open label ("in aperto"). Lo studio è stato effettuato in stretta collaborazione con gruppi di PRINTO (Paediatric Rheumatology International Trials Organisation) e PRCSG (Paediatric Rheumatology Collaborative Study).
L'AIG ad esordio sistemico è caratterizzata da artrite cronica, accompagnata da febbre intermittente, eruzioni cutanee, anemia, ingrossamento del fegato e/o della milza e infiammazione dell'endocardio e/o del mesotelio. Il picco di età dell'AIG ad esordio sistemico è tra i 18 mesi e i due anni, sebbene si verifichi la persistenza della malattia in età adulta.
Il suo decorso è variabile e, nei casi più gravi, fino a due terzi dei pazienti presenta artrite cronica e persistente e circa la metà di essi svilupperà una disabilità significativa. La malattia presenta la peggiore prognosi a lungo termine rispetto a tutti i sottotipi di artrite che colpiscono i bambini ed è responsabile di almeno i due terzi del totale dei decessi dei bambini affetti da artrite, con un tasso complessivo di mortalità stimato fra il due e il quattro per cento.
Non vi sono terapie approvate per la AIG ad esordio sistemico e il trattamento attuale consiste nella somministrazione di un'alta dose di corticosteroidi per controllare i sintomi sistemici. Tuttavia, ciò non migliora la prognosi a lungo termine e il loro uso è accompagnato da gravi effetti collaterali.
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