La Food and Drug Administration americana ha approvato l'impiego di  tocilizumab (Actemra, Roche) per il trattamento di pazienti adulti con artrite reumatoide da moderata  a severa che abbiano avuto una risposta inadeguata alla terapia con uno o più farmaci anti TNF. Già nel luglio del 2008, gli esperti incaricati dall'Fda della valutazione dei farmaci immunologici, avevano dato parere positivo all'approvazione. Poi l'agenzia americana aveva richiesto a Roche maggiori dati e l'effettuazione di alcuni test sull'animale. Adesso è arrivata l'approvazione definitiva che si aggiunge a quella rilasciata dall'Emea circa un anno fa. In Europa il farmaco prende il nome di RoActemra. La commercializzazione nel nostro paese è attesa a breve.

Tocilizumab è il primo anticorpo monoclonale umanizzato in grado di inibire il recettore dell'interleuchina-6 (IL-6), una citochina coinvolta nel processo infiammatorio. Il farmaco riconosce sia la forma solubile di IL-6R che la forma legata alla membrana, bloccando in modo specifico le azioni dell'interleuchina 6. L'interleuchina 6 (Il-6) è una citochina pleiotropica, che regola le risposte immunitarie e le reazioni infiammatorie. L'iperproduzione di IL-6 ha un ruolo importante nelle malattie autoimmuni infiammatorie, come l'artrite reumatoide e l'artrite idiopatica giovanile, e pertanto un farmaco che blocca le azioni di IL-6, può rappresentare una terapia per queste malattie.

Per ottenere l'approvazione alla commercializzazione è stato completato un esteso programma di ricerca sviluppo che ha arruolato 4mila pazienti facendone il più ampio programma di sviluppo clinico per un farmaco per la cura dell'AR. Tale programma era basato su 5 sperimentazioni di Fase III nei quali sono sempre stati raggiungi gli endpoint primari. L'approvazione si basa sui risultati dei seguenti studi registrativi:

RADIATE (studio sul trattamento dell'artrite reumatoide in pazienti che non hanno risposto agli antagonisti del TNF):

• il 50% e il 30% dei pazienti trattati rispettivamente con tocilizumab 8 mg/kg o 4 mg/kg più metotrexato, hanno raggiunto una risposta ACR20 dopo 24 settimane contro il 10% dei pazienti del gruppo di controllo (placebo più metotrexato);

OPTION (studio registrativo su tocilizumab in pazienti con risposta inadeguata a metotrexato):

• il 59% e il 48% dei pazienti trattati rispettivamente con tocilizumab 8 mg/kg o 4 mg/kg più metotrexato, hanno raggiunto una risposta ACR20 dopo 24 settimane contro il 27% dei pazienti del gruppo di controllo (placebo più metotrexato);

TOWARD (studio sul trattamento con tocilizumab in combinazione con la terapia convenzionale con DMARD):

• il 61% dei pazienti trattati con tocilizumab 8mg/kg più DMARDs ha raggiunto una risposta ACR20 a 24 settimane contro il 25% dei pazienti del gruppo di controllo (DMARDs più placebo);

AMBITION (studio in doppio cieco tocilizumab verso metotrexato entrambi in monoterapia ):

• il 70% dei pazienti in monoterapia con tocilizumab 8 mg/kg ha raggiunto una risposta ACR20 a 24 settimane verso il 53% dei pazienti in monoterapia con metotrexato;

LITHE (studio sulla prevenzione del danno articolare strutturale e sulla sicurezza di tocilizumab):

• il 56% e il 51% dei pazienti trattati rispettivamente con tocilizumab 8 mg/kg o 4 mg/kg più metotrexato, hanno raggiunto una risposta ACR20 a 24 settimane verso il 27% dei pazienti del gruppo di controllo (placebo più metotrexato)

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