Terapia
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Diversi studi hanno sottolineato il ruolo patofisiologico dell'IL-1 nell'artrite idiopatica giovanile ad esordio sistemico.
In occasione dell'EULAR è stato presentato uno studio condotto con canakinumab, un anticorpo monoclonale completamente umano noto in precedenza come ACZ885, che blocca in maniera l'IL-1ß in maniera selettiva e duratura. Lo studio, cosiddetto di dose finding, ha valutato la tollerabilità, la sicurezza e l'efficacia di canakinumab somministrato per via sottocutanea a pazienti con AIG.
Un totale di 23 bambini sono stati arruolati in questo studio in aperto a dose scalare di farmaco. I pazienti ricevevano una singola dose di canakinumab nel range di 0,5-0,9 mg/Kg seguiti da un periodo di osservazione e da una nuova somministrazione di farmaco dopo la recidiva di AIG. L'efficacia è stata valutata secondo i criteri ACR adattati alla pediatria. La recidiva veniva definita come ricomparsa di febbre e o di manifestazioni sistemiche della malattia, con elevazione della CRP o secondo i criteri ACR. I 23 pazienti di età compresa fra 4 e 19 anni (12 maschi e 11 femmine) con malattia in fase attiva.
Un totale di 13 pazienti su 22 (59%). Al 15 giorno di terapia tutti I 13 responders hanno come minimo raggiunto l' ACRped50. In 4 casi (18%) la malattia è risultata completamente inattiva.
Il miglior parametro predittivo di una risposta clinica era il numero di articolazioni colpite: 33,5 nei non responders e 9 nei responders.
Il tempo medio di comparsa della recidiva, misurato in giorni, era di 56 (95% CI: 32-100), 60 (38-95) e 90 (45-181) per dosi di farmaco, rispettivamente, <3, 3, >3 mg/kg, con 19% (95% CI: 6-41), 17% (6-34) e 7% (1-23) di probabilità di recidiva entro il primo mese.
Nel corso dello studio è stato anche possibile ridurre il dosaggio di steroidi nel 70% dei casi. La dose media è diminuita di 0,054 mg/kg (95% CI: 0.013-0.121) per mese nei primi 5 mesi di trattamento.
Gli eventi aversi sono stati per lo più di grado lieve e per lo più erano infezioni (riniti, faringiti) e disordini gastrointestinali (dolore addominale, vomito).
Eventi avversi seri si sono manifestati solo in due casi ma si sono risolti nel corso della malattia. Nessun paziente ha dovuto interrompere la terapia per eventi avversi.
Canakinumab è stato appena approvato dall'FDA per le sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), in particolare per la sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS) e la sindrome di Muckle-Wells (MWS) in bambini a partire dall'età di 4 anni. Lo schema posologico approvato prevede un'iniezione di farmaco ogni 8 settimane
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Canakinumab, già approvato nella CAPS promette bene anche nell'artrite giovanile
In occasione dell'EULAR è stato presentato uno studio condotto con canakinumab, un anticorpo monoclonale completamente umano noto in precedenza come ACZ885, che blocca in maniera l'IL-1ß in maniera selettiva e duratura. Lo studio, cosiddetto di dose finding, ha valutato la tollerabilità, la sicurezza e l'efficacia di canakinumab somministrato per via sottocutanea a pazienti con AIG.
Un totale di 23 bambini sono stati arruolati in questo studio in aperto a dose scalare di farmaco. I pazienti ricevevano una singola dose di canakinumab nel range di 0,5-0,9 mg/Kg seguiti da un periodo di osservazione e da una nuova somministrazione di farmaco dopo la recidiva di AIG. L'efficacia è stata valutata secondo i criteri ACR adattati alla pediatria. La recidiva veniva definita come ricomparsa di febbre e o di manifestazioni sistemiche della malattia, con elevazione della CRP o secondo i criteri ACR. I 23 pazienti di età compresa fra 4 e 19 anni (12 maschi e 11 femmine) con malattia in fase attiva.
Un totale di 13 pazienti su 22 (59%). Al 15 giorno di terapia tutti I 13 responders hanno come minimo raggiunto l' ACRped50. In 4 casi (18%) la malattia è risultata completamente inattiva.
Il miglior parametro predittivo di una risposta clinica era il numero di articolazioni colpite: 33,5 nei non responders e 9 nei responders.
Il tempo medio di comparsa della recidiva, misurato in giorni, era di 56 (95% CI: 32-100), 60 (38-95) e 90 (45-181) per dosi di farmaco, rispettivamente, <3, 3, >3 mg/kg, con 19% (95% CI: 6-41), 17% (6-34) e 7% (1-23) di probabilità di recidiva entro il primo mese.
Nel corso dello studio è stato anche possibile ridurre il dosaggio di steroidi nel 70% dei casi. La dose media è diminuita di 0,054 mg/kg (95% CI: 0.013-0.121) per mese nei primi 5 mesi di trattamento.
Gli eventi aversi sono stati per lo più di grado lieve e per lo più erano infezioni (riniti, faringiti) e disordini gastrointestinali (dolore addominale, vomito).
Eventi avversi seri si sono manifestati solo in due casi ma si sono risolti nel corso della malattia. Nessun paziente ha dovuto interrompere la terapia per eventi avversi.
Canakinumab è stato appena approvato dall'FDA per le sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), in particolare per la sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS) e la sindrome di Muckle-Wells (MWS) in bambini a partire dall'età di 4 anni. Lo schema posologico approvato prevede un'iniezione di farmaco ogni 8 settimane
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