Malattie reumatiche
In occasione del congresso Europeo di Reumatologia Pediatrica di Bruges, sono stati presenttai i risultati positivi del primo studio di Fase III su ACZ885 (canakinumab) condotto in pazienti con artrite idiopatica giovanile sistemica (AIG sistemica), una malattia reumatica autoinfiammatoria rara e di severa entità che colpisce i pazienti sin dalla più giovane età. I risultati dimostrano che tutti gli endpoint primari e secondari dello studio sono stati raggiunti.
La maggioranza dei pazienti trattati con ACZ885 (83.7%) ha ottenuto un miglioramento dei sintomi almeno del 30% rispetto al 9.8% riportato con il placebo (p<0.0001), mentre un terzo dei pazienti in trattamento con ACZ885 (32.6%) ha ottenuto un miglioramento del 100% contro lo 0% riportato con il placebo (p=0.0001). ACZ885 è un anticorpo monoclonale interamente umano che neutralizza l'interleuchina-1 beta (IL-1 beta), un fattore chiave nell'infiammazione sottesa alla patogenesi della AIG sistemica .
La AIG sistemica colpisce meno di un bambino ogni 100mila. Si definisce ‘sistemica' perchè l'infiammazione è diffusa a tutto il corpo e colpisce buona parte delle articolazioni. La malattia è caratterizzata da episodi artritici ricorrenti, e accompagnati da rash cutaneo, rialzi termici giornalieri improvvisi, dolore articolare acuto ed edema. I giovani pazienti possono soffrire di distruzione articolare e ritardo di crescita, con gravi conseguenze psicologiche ed evolutive.
Nello studio, i pazienti sono stati valutati in base ai parametri pediatrici adattati dell'American College of Rheumatology (ACR), che comprendono l'assenza di febbre. I parametri ACR sono regolarmente utilizzati per valutare il successo dei trattamenti nella sJIA.
Le terapie impiegate tradizionalmente per curare l'AIG sistemica riescono solo in parte ad alleviare i sintomi e non prevengono il danno a lungo termine causato dalla malattia,. Anche l'impiego a lungo termine di steroidi per trattare i sintomi della AIG sistemica può contribuire a rallentare la crescita e a ritardare la pubertà, comportando importanti conseguenze nella terapia a lungo termine.
I risultati di un secondo studio di riferimento di Fase III, volti a determinare se ACZ885 possa allungare il tempo all'attacco acuto riducendo o eliminando l'impiego di corticosteroidi, saranno presentati entro l'anno.
Si prevede che le domande alle autorità regolatorie internazionali per la registrazione di ACZ885 nella sJIA vengano presentate da Novartis nel corso del 2012.
Informazioni sullo studio con canakinumab nella AIG sistemica
Studio di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo della durata di 4 settimane, è stato condottosu 84 pazienti di età compresa tra 2-19 anni con diagnosi di sJIA attiva. I pazienti sono stati trattati con un'unica dose sottocutanea (s.c.) di ACZ885 (4 mg/kg, fino a 300 mg) o con placebo.
L'endpoint primario si proponeva di valutare la percentuale di pazienti in cui venivano soddisfatti i parametri adattati ACR Pediatric 30, con un miglioramento del 30% per almeno tre variabili su sei, dal basale al giorno 15. Le sei variabili includevano la valutazione dell'attività della malattia da parte del medico, la valutazione del benessere complessivo secondo il genitore o il paziente, la capacità funzionale, il numero di articolazioni con artrite attiva, il numero di articolazioni con limitazione del movimento e la proteina C reattiva, un parametro di laboratorio indicativo dell'attività della malattia.
Gli endpoint secondari si fondavano sulla valutazione della percentuale di pazienti in cui venivano soddisfatti i parametri adattati ACR Pediatric 50, 70, 90 e 100, indicativi di un miglioramento rispettivamente del 50%, 70%, 90% e del 100% per almeno tre variabili dal basale al Giorno 15 e al Giorno 29.
In generale, il trattamento con ACZ885 è risultato ben tollerato. Nel corso dello studio il 55.8% dei pazienti trattati con ACZ885 ha riportato eventi avversi (EA), tra cui infezioni, contro il 39% riscontrato nel gruppo sottoposto a placebo. Sono stati segnalati degli eventi avversi gravi (SAE), incluse le infezioni, in due pazienti ACZ885 contro due casi nel gruppo placebo. Tali eventi non hanno comportato l'interruzione della terapia e gli eventi si sono risolti senza complicanze alcune.
ACZ885
ACZ885 è un anticorpo monoclonale interamente umano che inibisce IL-1 beta, una componente fondamentale nel corretto funzionamento delle difese del sistema immunitario. Un'eccessiva produzione di IL-1 beta svolge un ruolo centrale in determinate malattie infiammatorie, inclusa la sJIA. ACZ885 agisce neutralizzando IL-1 beta per un periodo protratto, in modo inibendo il processo infiammatorio patologico sistemico e ripristinando l'omoeostasi fisiologica.
Con il nome commerciale Ilaris, ACZ885 è approvato in oltre 50 Paesi, tra cui UE, USA e Svizzera, per il trattamento di adulti e bambini a partire dai quattro anni di età affetti da Sindromi Periodiche Associate alla Criopirina (CAPS), un disturbo autoinfiammatorio genetico e raro caratterizzato da sintomi invalidanti e conseguenze potenzialmente fatali se non trattate appropriatamente. ACZ885 è attualmente in fase di sperimentazione anche per altre malattie in cui IL-1 beta svolge un ruolo chiave rispetto all'infiammazione, come l'artrite gottosa e le malattie cardiovascolari.
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Canakinumab, conferme nell'artrite giovanile sistemica idiopatica
La maggioranza dei pazienti trattati con ACZ885 (83.7%) ha ottenuto un miglioramento dei sintomi almeno del 30% rispetto al 9.8% riportato con il placebo (p<0.0001), mentre un terzo dei pazienti in trattamento con ACZ885 (32.6%) ha ottenuto un miglioramento del 100% contro lo 0% riportato con il placebo (p=0.0001). ACZ885 è un anticorpo monoclonale interamente umano che neutralizza l'interleuchina-1 beta (IL-1 beta), un fattore chiave nell'infiammazione sottesa alla patogenesi della AIG sistemica .
La AIG sistemica colpisce meno di un bambino ogni 100mila. Si definisce ‘sistemica' perchè l'infiammazione è diffusa a tutto il corpo e colpisce buona parte delle articolazioni. La malattia è caratterizzata da episodi artritici ricorrenti, e accompagnati da rash cutaneo, rialzi termici giornalieri improvvisi, dolore articolare acuto ed edema. I giovani pazienti possono soffrire di distruzione articolare e ritardo di crescita, con gravi conseguenze psicologiche ed evolutive.
Nello studio, i pazienti sono stati valutati in base ai parametri pediatrici adattati dell'American College of Rheumatology (ACR), che comprendono l'assenza di febbre. I parametri ACR sono regolarmente utilizzati per valutare il successo dei trattamenti nella sJIA.
Le terapie impiegate tradizionalmente per curare l'AIG sistemica riescono solo in parte ad alleviare i sintomi e non prevengono il danno a lungo termine causato dalla malattia,. Anche l'impiego a lungo termine di steroidi per trattare i sintomi della AIG sistemica può contribuire a rallentare la crescita e a ritardare la pubertà, comportando importanti conseguenze nella terapia a lungo termine.
I risultati di un secondo studio di riferimento di Fase III, volti a determinare se ACZ885 possa allungare il tempo all'attacco acuto riducendo o eliminando l'impiego di corticosteroidi, saranno presentati entro l'anno.
Si prevede che le domande alle autorità regolatorie internazionali per la registrazione di ACZ885 nella sJIA vengano presentate da Novartis nel corso del 2012.
Informazioni sullo studio con canakinumab nella AIG sistemica
Studio di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo della durata di 4 settimane, è stato condottosu 84 pazienti di età compresa tra 2-19 anni con diagnosi di sJIA attiva. I pazienti sono stati trattati con un'unica dose sottocutanea (s.c.) di ACZ885 (4 mg/kg, fino a 300 mg) o con placebo.
L'endpoint primario si proponeva di valutare la percentuale di pazienti in cui venivano soddisfatti i parametri adattati ACR Pediatric 30, con un miglioramento del 30% per almeno tre variabili su sei, dal basale al giorno 15. Le sei variabili includevano la valutazione dell'attività della malattia da parte del medico, la valutazione del benessere complessivo secondo il genitore o il paziente, la capacità funzionale, il numero di articolazioni con artrite attiva, il numero di articolazioni con limitazione del movimento e la proteina C reattiva, un parametro di laboratorio indicativo dell'attività della malattia.
Gli endpoint secondari si fondavano sulla valutazione della percentuale di pazienti in cui venivano soddisfatti i parametri adattati ACR Pediatric 50, 70, 90 e 100, indicativi di un miglioramento rispettivamente del 50%, 70%, 90% e del 100% per almeno tre variabili dal basale al Giorno 15 e al Giorno 29.
In generale, il trattamento con ACZ885 è risultato ben tollerato. Nel corso dello studio il 55.8% dei pazienti trattati con ACZ885 ha riportato eventi avversi (EA), tra cui infezioni, contro il 39% riscontrato nel gruppo sottoposto a placebo. Sono stati segnalati degli eventi avversi gravi (SAE), incluse le infezioni, in due pazienti ACZ885 contro due casi nel gruppo placebo. Tali eventi non hanno comportato l'interruzione della terapia e gli eventi si sono risolti senza complicanze alcune.
ACZ885
ACZ885 è un anticorpo monoclonale interamente umano che inibisce IL-1 beta, una componente fondamentale nel corretto funzionamento delle difese del sistema immunitario. Un'eccessiva produzione di IL-1 beta svolge un ruolo centrale in determinate malattie infiammatorie, inclusa la sJIA. ACZ885 agisce neutralizzando IL-1 beta per un periodo protratto, in modo inibendo il processo infiammatorio patologico sistemico e ripristinando l'omoeostasi fisiologica.
Con il nome commerciale Ilaris, ACZ885 è approvato in oltre 50 Paesi, tra cui UE, USA e Svizzera, per il trattamento di adulti e bambini a partire dai quattro anni di età affetti da Sindromi Periodiche Associate alla Criopirina (CAPS), un disturbo autoinfiammatorio genetico e raro caratterizzato da sintomi invalidanti e conseguenze potenzialmente fatali se non trattate appropriatamente. ACZ885 è attualmente in fase di sperimentazione anche per altre malattie in cui IL-1 beta svolge un ruolo chiave rispetto all'infiammazione, come l'artrite gottosa e le malattie cardiovascolari.
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