News Scientifiche
Uno studio recentemente pubblicato su Arthritis Care & Research ha documentato l’interscambiabilità dell’indice HAQ-DI (The Health Assessment Questionnaire-Disability Index) con l’outcome riferito dai pazienti PROMIS-PF (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Physical Function) nel valutare l’attività di malattia residua (MDA) nei pazienti affetti da artrite psoriasica (PsA). Tali risultati incoraggiano il passaggio all’impiego di PROMIS-PF in luogo di HAQ-DI in quanto, fermo restando l’intercambiabilità nel valutare la MDA, il PROMIS-PF sarebbe in grado di intercettare meglio le componenti legate al funzionamento fisico di questi pazienti.
Razionale e disegno dello studio
Lo stato treat-to-target (T2T) nella PsA è stato stabilito tramite consensus di esperti internazionali, e fortemente caldeggiato dall’American College of Rheumatology e dalla National Psoriasis Foundation Usa.
MDA è uno stato T2T di PsA definito da criteri prespecificati per definire l’attività di malattia considerando uno spettro di manifestazioni patofisiologiche di malattia (articolazioni tumefatte e dolenti, entesite, psoriasi) e di outcome riferiti dai pazienti (PRO), come la funzione fisica, il dolore e la valutazione globale di malattia fatta dai pazienti.
I criteri originari per definire la MDA intercettano la funzione fisica riferita dai pazienti tramite l’indice HAQ-DI.
Gli item di PROMIS-PF coprono lo svolgimento delle normali attività quotidiano e anche di attività complesse. Ciascun item del questionario si compone di 4-5 opzioni di risposta invece di 3 opzioni, come nel caso di HAQ-DI.
Essendo stata valutata per lungo tempo la funzione fisica con HAQ-DI, è parso utile verificare se una possibile transizione a questo nuovo strumento (PROMIS-PF) potenzialmente in grado di intercettare meglio la funzione fisica di questi pazienti potesse mantenere inalterata la capacità di intercettare la MDA.
Di qui il nuovo studio, che ha reclutato 100 pazienti e ha valutato l’interscambiabilità tra i 2 metodi.
Sono stati considerati i dati relativi a 352 osservazioni dei pazienti nel corso di un certo numero di visite per paziente (non oltre 5).
L’età media dei partecipanti era pari a 52 anni, con un 60% di donne. L’etnia predominante era quella Caucasica (92%).
Nel complesso, il 93% dei partecipanti allo studio è stato sottoposto a 2 visite mediche consecutive, l’84% ad almeno 3 visite, il 71% ad almeno 4 visite e il 4% a 5 visite mediche consecutive.
I punteggi HAQ-DI utilizzati erano compresi tra 0 (assenza di difficoltà) e 3 (inabilità fisica); questi sono stati utilizzati per classificare il grado di disabilità relativo a diverse attività dei pazienti e per essere messi a confronto con le misure PROMIS-PF4a (autoriferite) e PROMIS-PF CAT (computer adaptive test).
A questo punto, i ricercatori hanno implementato delle tabelle di equivalenza tra i punteggi HAQ-DI e i dati corrispondenti PROMIS-PF.
Si è fatto ricorso ad un metodo statistico ad hoc per calcolare il grado di concordanza tra le due definizioni In base a questo metodo il grado di concordanza era definito:
- Irrilevante se ≤0,2
- Lieve se compreso da 0,2 a ≤0,4
- Moderato se compreso da 0,4 a ≤0,6
- Sostanziale se compreso da 0,6 a ≤0,8
- Eccellente se >0,8
Risultati principali
Dall’analisi dei dati è emersa l’esistenza di un grado di concordanza eccellente (kappa >0,8) tra HAQ-DI e le definizioni PROMIS-PF di MDA nel corso di ciascuna visita di controllo effettuata, con un range compreso tra 0,83 e 0,93 per PROMIS-PF4a e tra 0,91 e 0,98 per PROMIS-PF CAT.
Nel complesso, il grado di concordanza è risultato maggiore tra HAQ-DI e PROMIS-PF CAT rispetto a PROMIS-PF4a, indipendentemente dal sesso di appartenenza. Inoltre, il grado di concordanza è risultato maggiore nei pazienti di età inferiore a 51 anni e in quelli con minor dolore percepito.
Riassumendo
I risultati dello studio hanno documentato l’esistenza di un grado di concordanza eccellente tra HAQ-DI e le misure PROMIS-PF, trend che si è mantenuto considerando diversi sottogruppi di pazienti. Entrambe le misure in questione si sono rilevate interscambiabili per calcolare l’attività di malattia legata alla PsA in corrispondenza di un valore soglia ≤0,5 per HAQ-DI e ≥41,3 for PROMIS-PF.
Tra i limiti dello studio si segnala l’omogeneità relativa della coorte di pazienti considerata (costituita, in maggioranza, da pazienti di etnia Caucasica e in trattamento con DMARD), che rende difficile la generalizzabilità dei risultati a gruppi diversi di pazienti.
Ciò detto, lo studio incoraggia il passaggio all’impiego di PROMIS-PF in luogo di HAQ-DI in quanto, fermo restando l’intercambiabilità nel valutare la MDA, il PROMIS-PF sarebbe in grado di intercettare meglio le componenti legate al funzionamento fisico di questi pazienti.
“La misurazione efficiente ed accurata degli outcome dei pazienti – argomentano i ricercatori nella discussione del lavoro – rappresenta un aspetto cruciale nel valutare le terapie e monitorare la progressione di malattia nella PsA. I pazienti che sono trattati oggi con i nuovi farmaci biologici mostrano un funzionamento superiore alla media. Appare chiaro, quindi, come una precoce individuazione dei segni di deterioramento dello stato clinico in quelli con livelli elevati di funzione fisica sia essenziale ai fini dell’ottimizzazione delle cure cliniche. Dato che HAQ-DI si focalizza sulla valutazione del grado di disabilità, questo indice funziona bene nelle popolazioni con elevata disabilità ma non in quelle con disabilità nella media o al di sopra della media”.
“Pertanto – continuano i ricercatori – quelli classificati con disabilità assente e con MDA potrebbero avere una misura sovrastimata del funzionamento fisico mentre, in modo analogo, il riscontro di un deterioramento o miglioramento entro il range di assenza di disabilità potrebbe non essere intercettato”.
“PROMIS-PF – concludono - rispetto ad HAQ-DI, è costruito in maniera tale da includere item che valutano livelli più elevati di funzionamento fisico (es: esercizi fisici intensi). Pertanto, le scale PROMIS sono disegnate per focalizzarsi sulle abilità fisiche e dotare di una maggior grado di sensibilità di HAQ-DI nell’individuare un miglioramento o un peggioramento clinico in presenza di trattamento con gli ultimi farmaci a disposizione”.
NC
Bibliografia
Chew E, Perin J, Grader-Beck T, Orbai AM. Measurement of minimal disease activity in psoriatic arthritis using PROMIS‐Physical Function or the Health Assessment Questionnaire‐Disability Index. Published online August 29, 2020. Arthritis Care Res. doi:10.1002/acr.24433
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Artrite psoriasica, dimostrata interscambiabilità due misure di attività di malattia residua
Razionale e disegno dello studio
Lo stato treat-to-target (T2T) nella PsA è stato stabilito tramite consensus di esperti internazionali, e fortemente caldeggiato dall’American College of Rheumatology e dalla National Psoriasis Foundation Usa.
MDA è uno stato T2T di PsA definito da criteri prespecificati per definire l’attività di malattia considerando uno spettro di manifestazioni patofisiologiche di malattia (articolazioni tumefatte e dolenti, entesite, psoriasi) e di outcome riferiti dai pazienti (PRO), come la funzione fisica, il dolore e la valutazione globale di malattia fatta dai pazienti.
I criteri originari per definire la MDA intercettano la funzione fisica riferita dai pazienti tramite l’indice HAQ-DI.
Gli item di PROMIS-PF coprono lo svolgimento delle normali attività quotidiano e anche di attività complesse. Ciascun item del questionario si compone di 4-5 opzioni di risposta invece di 3 opzioni, come nel caso di HAQ-DI.
Essendo stata valutata per lungo tempo la funzione fisica con HAQ-DI, è parso utile verificare se una possibile transizione a questo nuovo strumento (PROMIS-PF) potenzialmente in grado di intercettare meglio la funzione fisica di questi pazienti potesse mantenere inalterata la capacità di intercettare la MDA.
Di qui il nuovo studio, che ha reclutato 100 pazienti e ha valutato l’interscambiabilità tra i 2 metodi.
Sono stati considerati i dati relativi a 352 osservazioni dei pazienti nel corso di un certo numero di visite per paziente (non oltre 5).
L’età media dei partecipanti era pari a 52 anni, con un 60% di donne. L’etnia predominante era quella Caucasica (92%).
Nel complesso, il 93% dei partecipanti allo studio è stato sottoposto a 2 visite mediche consecutive, l’84% ad almeno 3 visite, il 71% ad almeno 4 visite e il 4% a 5 visite mediche consecutive.
I punteggi HAQ-DI utilizzati erano compresi tra 0 (assenza di difficoltà) e 3 (inabilità fisica); questi sono stati utilizzati per classificare il grado di disabilità relativo a diverse attività dei pazienti e per essere messi a confronto con le misure PROMIS-PF4a (autoriferite) e PROMIS-PF CAT (computer adaptive test).
A questo punto, i ricercatori hanno implementato delle tabelle di equivalenza tra i punteggi HAQ-DI e i dati corrispondenti PROMIS-PF.
Si è fatto ricorso ad un metodo statistico ad hoc per calcolare il grado di concordanza tra le due definizioni In base a questo metodo il grado di concordanza era definito:
- Irrilevante se ≤0,2
- Lieve se compreso da 0,2 a ≤0,4
- Moderato se compreso da 0,4 a ≤0,6
- Sostanziale se compreso da 0,6 a ≤0,8
- Eccellente se >0,8
Risultati principali
Dall’analisi dei dati è emersa l’esistenza di un grado di concordanza eccellente (kappa >0,8) tra HAQ-DI e le definizioni PROMIS-PF di MDA nel corso di ciascuna visita di controllo effettuata, con un range compreso tra 0,83 e 0,93 per PROMIS-PF4a e tra 0,91 e 0,98 per PROMIS-PF CAT.
Nel complesso, il grado di concordanza è risultato maggiore tra HAQ-DI e PROMIS-PF CAT rispetto a PROMIS-PF4a, indipendentemente dal sesso di appartenenza. Inoltre, il grado di concordanza è risultato maggiore nei pazienti di età inferiore a 51 anni e in quelli con minor dolore percepito.
Riassumendo
I risultati dello studio hanno documentato l’esistenza di un grado di concordanza eccellente tra HAQ-DI e le misure PROMIS-PF, trend che si è mantenuto considerando diversi sottogruppi di pazienti. Entrambe le misure in questione si sono rilevate interscambiabili per calcolare l’attività di malattia legata alla PsA in corrispondenza di un valore soglia ≤0,5 per HAQ-DI e ≥41,3 for PROMIS-PF.
Tra i limiti dello studio si segnala l’omogeneità relativa della coorte di pazienti considerata (costituita, in maggioranza, da pazienti di etnia Caucasica e in trattamento con DMARD), che rende difficile la generalizzabilità dei risultati a gruppi diversi di pazienti.
Ciò detto, lo studio incoraggia il passaggio all’impiego di PROMIS-PF in luogo di HAQ-DI in quanto, fermo restando l’intercambiabilità nel valutare la MDA, il PROMIS-PF sarebbe in grado di intercettare meglio le componenti legate al funzionamento fisico di questi pazienti.
“La misurazione efficiente ed accurata degli outcome dei pazienti – argomentano i ricercatori nella discussione del lavoro – rappresenta un aspetto cruciale nel valutare le terapie e monitorare la progressione di malattia nella PsA. I pazienti che sono trattati oggi con i nuovi farmaci biologici mostrano un funzionamento superiore alla media. Appare chiaro, quindi, come una precoce individuazione dei segni di deterioramento dello stato clinico in quelli con livelli elevati di funzione fisica sia essenziale ai fini dell’ottimizzazione delle cure cliniche. Dato che HAQ-DI si focalizza sulla valutazione del grado di disabilità, questo indice funziona bene nelle popolazioni con elevata disabilità ma non in quelle con disabilità nella media o al di sopra della media”.
“Pertanto – continuano i ricercatori – quelli classificati con disabilità assente e con MDA potrebbero avere una misura sovrastimata del funzionamento fisico mentre, in modo analogo, il riscontro di un deterioramento o miglioramento entro il range di assenza di disabilità potrebbe non essere intercettato”.
“PROMIS-PF – concludono - rispetto ad HAQ-DI, è costruito in maniera tale da includere item che valutano livelli più elevati di funzionamento fisico (es: esercizi fisici intensi). Pertanto, le scale PROMIS sono disegnate per focalizzarsi sulle abilità fisiche e dotare di una maggior grado di sensibilità di HAQ-DI nell’individuare un miglioramento o un peggioramento clinico in presenza di trattamento con gli ultimi farmaci a disposizione”.
NC
Bibliografia
Chew E, Perin J, Grader-Beck T, Orbai AM. Measurement of minimal disease activity in psoriatic arthritis using PROMIS‐Physical Function or the Health Assessment Questionnaire‐Disability Index. Published online August 29, 2020. Arthritis Care Res. doi:10.1002/acr.24433
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